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2019-04-04

罕见病缺的不只是药,还有预防、康复和回归

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来源:澳门威斯尼人app下载
时间:2019-04-04



  据悉,本次会议由中华医学会北京医学会罕见病分会主办;天津医学会罕见病分会、河北省药学会罕见病专科分会、北京医学会儿科学分会协办。    罕见病防治支持力度不断加大  随着我国经济社会发展和人民生活水平的不断提高,特别是国家对保障和改善民生的高度重视,政府各个部门对罕见病防治工作的支持力度不断加大。   国家卫生健康委医政医管处副处长张文宝表示,国家卫生健康委为维护罕见病患者健康权益开展了一系列工作:一是公布第一批罕见病目录。 2018年5月,国家卫生健康委与科技部、国家药监局等五部门联合印发了第一批罕见病目录,共收录了121种罕见病,为各部门开展罕见病管理相关工作提供了有益参考。 同时,也公布了《罕见病目录制定工作程序》,建立了目录的动态更新机制。

  二是提高罕见病的规范化诊疗水平。 国家卫生健康委于2015年成立了罕见病诊疗与保障专家委员会,进一步加强罕见病的预防、筛查、诊疗、用药等研究,近期又组建了全国罕见病诊疗协作网,现在纳入协作网有300多家医疗机构、医院。 最近又印发《罕见病治疗指南(2019年版)》,这些对加强我国罕见病诊疗体系建设、提升罕见病诊疗水平,将会起到积极的推动作用。   三是构建全国新生儿疾病筛查网络。

很多罕见病都是遗传性疾病,国家卫生健康委不断健全覆盖全国的孕前、产前检查及疾病筛查网络,努力降低包括罕见病在内的新生儿出生缺陷发生率,同时选择部分地区实施出生缺陷救助试点项目。

  四是积极推进罕见病药物供应保障能力。

在罕见病用药研发方面,国家卫生健康委持续加大支持力度,自2008年起“我国重大新药创制专项”支持了多发性硬化等罕见病等用药研发课题20余项,部分治疗用药已经获得了新药证书。

在药品审批方面,自2015年起我国推进药品审评审批制度改革,药监部门对罕见病药品予以优先审评审批,目前已将30余件治疗罕见病的注册申请纳入优先审评审批的程序,大大加快了药品研发和上市的进程。

此外,还将多个罕见病药物治疗纳入了医保药品目录,给予相关研发补贴和减税优惠等措施。 今年3月1日,对20多种罕见病的税收国家调整了相关的政策,积极推动了罕见病药品的保障工作。

   加强罕见病研究和科普,减少医疗服务信息不对称  2012年,北京大学第一医院教授丁洁在北京医学会牵头成立了罕见病分会,开展了多项与国家罕见病政策制定相关的课题研究,并进一步推动了医院层面罕见病诊治及科研工作的开展。

作为国内最早关注罕见病的医院之一,目前北京大学第一医院已成立了罕见病中心,并成立了儿童疑难罕见病多学科会诊中心、甲状腺相关眼病MDT等多个罕见病诊疗团队。

丁洁表示,罕见病防治仍存在诸多问题和困难,但其取得的每一个进步都凝聚了政府、社会和专家的共同努力,“罕见病专家的奉献一点都不罕见。

”  北京大学国际药物研究所史录文教授指出,“在公布的《121种罕见病知识读本》中,真正有药物可及的罕见病约占30%,还有70%需要我们去努力。

其中,特别需要解决医疗服务信息不对称的问题。 在看病过程中发现了很多问题,需要我们去探讨和研究,先把服务的可及性提升上来,才有可能真正去关心、关怀罕见病的病人。 ”  北京医学会罕见病分会副主任委员王琳教授在进行《中国罕见病研究报告2018解读》中表示,罕见病的特殊性决定了工作的长期性,甚至伴随人类的永远;罕见病的社会属性决定了其亟待解决的不只是药,还有预防、康复、回归;罕见病的复杂性决定了其诊治一定要高端;罕见病的不可知性决定了政策一定要慎重;罕见病的病种差异决定了一病一议、一药一议、试点先行。 总之,它不仅需要治疗,还需要解决护理、康复、保护、关注、回归、预防等一系列问题。 在药物可及性方面,除了让患者有药吃,还要能吃得起、吃得对。

  当日,还有多位专家做了专题报告,如耶鲁大学MonkelLek教授的报告《神经肌肉病遗传学和转化医学研究》;江苏医学会王咏红教授的报告《人工智能与医疗变革》;华东师范大学生命医学研究所石铁流教授的报告《基于临床数据标准化的罕见病辅助诊断应用体系》;中国人民大学李珍教授的报告《关于罕见病支持体系的思考》;阜外医院柳志红教授的报告《肺动脉高压病种介绍》等。

为了加强罕见病临床经验的交流,还分别由北京市、天津市和河北省推荐的,由学科带头人领衔的六个病例进行大会讨论。

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